 |
- Kementerian Kesehatan, Ketenagakerjaan dan Kesejahteraan Jepang memberikan Penunjukan Obat Orphan untuk tagraxofusp untuk neoplasma dendritik plasmasitoid blastik (BPDCN)
FLORENCE, Italia dan NEW YORK, 30 Agu 2023 — The Menarini Group (“Menarini”), perusahaan farmasi dan diagnostik internasional terkemuka, dan Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki oleh The Menarini Group, hari ini mengumumkan bahwa Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), mitra pengembangan Stemline di Jepang, menerima Penunjukan Obat Orphan untuk tagraxofusp, dari Kementerian Kesehatan, Ketenagakerjaan dan Kesejahteraan Jepang (MHLW) untuk indikasi yang diharapkan neoplasma dendritik plasmasitoid blastik (BPDCN).
BPDCN adalah keganasan hematologi yatim piatu yang agresif dengan hasil klinis yang buruk secara historis. ELZONRIS® Stemline (tagraxofusp) adalah satu-satunya pengobatan yang disetujui untuk pasien dengan BPDCN, dan terapi target CD123 pertama dan satu-satunya yang disetujui, baik di Amerika Serikat maupun Eropa.
Obat yatim piatu ditunjuk oleh MHLW Jepang untuk perawatan yang dimaksudkan untuk digunakan pada kurang dari 50.000 pasien, di mana juga ada kebutuhan medis yang sangat tinggi. Penunjukan obat yatim piatu berpotensi mempersingkat periode yang diperlukan untuk mendapatkan persetujuan peraturan di Jepang hingga beberapa bulan, sehingga memungkinkan akses pasien yang lebih cepat.
Di Jepang, tagraxofusp dikembangkan oleh Nippon Shinyaku, yang saat ini melakukan uji klinis Fase 1/2. Pada Maret 2021, Stemline dan Nippon Shinyaku mengadakan perjanjian lisensi eksklusif untuk pengembangan dan komersialisasi tagraxofusp di Jepang, termasuk kemungkinan promosi bersama.
“Keputusan MHLW untuk memberikan Penunjukan Obat Orphan mengakui dampak positif potensial yang dapat ditimbulkan tagraxofusp pada pasien BPDCN di Jepang, populasi pasien yang saat ini memiliki pilihan pengobatan terbatas,” kata Elcin Barker Ergun, CEO The Menarini Group. “Pencapaian ini oleh mitra kami, Nippon Shinyaku, memajukan komitmen kami untuk membawa pilihan terapi transformatif baru kepada pasien dengan kanker yang sulit diobati, dan untuk menyampaikan obat-obatan inovatif kepada orang-orang di seluruh dunia.”
Tentang BPDCN
BPDCN, sebelumnya dikenal sebagai limfoma sel NK blastik, adalah keganasan hematologi agresif, seringkali dengan manifestasi kutaneus, dengan hasil yang buruk secara historis. BPDCN biasanya muncul di sumsum tulang dan/atau kulit dan juga dapat melibatkan kelenjar getah bening dan visera. Sel asal BPDCN adalah prekursor sel dendritik plasmasitoid (pDC). Diagnosis BPDCN didasarkan pada triad diagnostik imunofenotipik dari CD123, CD4, dan CD56, serta penanda lainnya. Organisasi Kesehatan Dunia (WHO) menyebut penyakit ini “BPDCN” pada tahun 2008; nama sebelumnya termasuk limfoma sel NK blastik dan neoplasma hematodermik agranular CD4+/CD56+. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi situs web kesadaran penyakit BPDCN di www.bpdcninfo.com.
Tentang The Menarini Group
The Menarini Group adalah perusahaan farmasi dan diagnostik internasional terkemuka, dengan perputaran lebih dari $4,4 miliar dan lebih dari 17.000 karyawan. Menarini berfokus pada area dengan kebutuhan yang belum terpenuhi yang tinggi dengan produk untuk kardiologi, onkologi, pneumologi, gastroenterologi, penyakit menular, diabetologi, inflamasi, dan analgesia. Dengan 18 situs produksi dan 9 Pusat Penelitian dan Pengembangan, produk Menarini tersedia di 140 negara di seluruh dunia. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.menarini.com.
Tentang Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”) anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki oleh The Menarini Group, adalah perusahaan biofarmasi komersial yang berfokus pada pengembangan dan komersialisasi terapi onkologi baru yang inovatif. Stemline mengkomersialisasikan ORSERDU® (elasetrant) di Amerika Serikat, terapi endokrin oral yang diindikasikan untuk pengobatan wanita pascamenopause atau pria dewasa dengan kanker payudara ER-positif, HER2-negatif, ESR1-termutasi lanjut atau metastatik dengan progresi penyakit setelah minimal satu lini terapi endokrin. Stemline juga mengkomersialisasikan ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), perawatan target baru untuk CD123 untuk pasien dengan neoplasma dendritik plasmasitoid blastik (BPDCN), kanker hematologi agresif, di Amerika Serikat dan Eropa, yang merupakan satu-satunya perawatan BPDCN yang disetujui di AS dan EU sampai saat ini. Stemline juga mengkomersialisasikan NEXPOVIO® di Eropa, inhibitor XPO1 untuk mieloma ganda. Stemline juga memiliki pipeline klinis yang luas dari molekul kecil dan biologis dalam berbagai tahap pengembangan untuk berbagai jenis padat dan kanker hematologi.
Tentang Nippon Shinyaku
Misi kami adalah membantu orang hidup lebih sehat dan bahagia. Melalui penciptaan obat-obatan unik yang akan membawa harapan kepada pasien dan keluarga yang berjuang melawan penyakit, kami bertujuan menjadi organisasi yang dipercaya oleh masyarakat. Silakan kunjungi situs web kami (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) untuk produk atau informasi rinci.