 |
- Data dari studi pilot pada spasme infantil menunjukkan hasil positif.
- Hasilnya akan dipresentasikan oleh Kepala Medis Cerecin, Dr. Marc Cantillon pada hari Minggu 2 September pukul 2 siang (GMT+1).
- Tim Cerecin akan didampingi oleh PharmaVentures, yang akan mendukung diskusi kemitraan Cerecin.
DENVER, 30 Agu 2023 — Cerecin Inc., perusahaan bioteknologi klinis tahap akhir yang berada di garis depan pengembangan neuroterapi inovatif, hari ini mengumumkan bahwa data baru tentang investigasi CER-0001 (tricaprilin) pada spasme infantil (juga dikenal sebagai sindrom West) telah diterima untuk presentasi di Kongres Epilepsi Internasional ke-35, yang diadakan di Dublin, Irlandia dari 2 September hingga 6 September 2023. Data tersebut akan dipresentasikan oleh Kepala Medis Cerecin, Dr. Marc Cantillon. Judul presentasinya adalah, “Pengobatan Spasme Infantil yang Resisten Obat dengan CER-0001, Agen Ketogenik: Hasil Pendahuluan”. Setelah presentasi, materi akan tersedia untuk dilihat secara lengkap di: https://www.cerecin.com/news-events.html
Uji coba tersebut adalah studi pilot terbuka yang dilakukan di Australia dan Singapura untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas CER-0001 untuk pengobatan spasme infantil yang resisten obat. Delapan pasien direkrut dan dosis CER-0001 dinaikkan dari 7 hingga 14 hari, diikuti dengan periode pemeliharaan selama 7 hari. CER-0001 ditoleransi dengan baik dalam uji coba dengan kejadian merugikan paling umum bersifat gastrointestinal. Seperti yang diamati pada video elektroensefalografi, 50% subjek yang direkrut memiliki perbaikan ≥50% kluster kejang dan 25% subjek memiliki resolusi lengkap spasme. Studi tersebut terdaftar di clinicaltrials.gov (NCT04727970). Subjek di Australia dengan manfaat klinis pada akhir periode pemeliharaan diizinkan untuk melanjutkan dalam perpanjangan label terbuka 1 tahun.
CER-0001 adalah investigasi oral kecil molekul yang dipercaya bertindak sebagai prekursor untuk benda keton untuk meningkatkan level keton plasma. Banyak penelitian telah menunjukkan bahwa diet ketogenik dapat mengurangi atau mencegah kejang pada anak-anak yang kejangnya tidak dapat dikendalikan dengan obat anti kejang.
Spasme infantil biasanya mempengaruhi anak-anak di bawah usia 36 bulan dan dapat menyebabkan masalah kognitif, neurologis, dan sensorik permanen. Gangguan ini umumnya diobati dengan obat hormonal (seperti hormon adrenokortikotropik dan prednisolon) dan vigabatrin, obat antikejang. Kedua intervensi memiliki beban pemantauan dan risiko signifikan efek merugikan yang serius, oleh karena itu kebutuhan akan terapi baru yang dapat meningkatkan pengalaman pengobatan bagi pasien dan pengasuh.
Program spasme infantil Cerecin telah menerima penunjukan penyakit pediatrik langka, penunjukan obat yatim piatu, dan izin untuk mempelajari CER-0001 di bawah Investigational New Drug (IND) dari FDA AS, serta penunjukan obat yatim piatu dari EMA. Dr. Marc Cantillon mengomentari, “Kami senang dengan kemajuan berkelanjutan kami dalam mengembangkan CER-0001 dalam epilepsi. Data ini mendukung investigasi lebih lanjut kami tentang CER-0001 dalam pengobatan spasme infantil dan potensial juga dalam gangguan kejang pediatrik lain di mana sedikit atau tidak ada pilihan yang tersedia. Perencanaan sudah berlangsung untuk studi kami berikutnya dalam spasme infantil dan ensefalopati perkembangan dan epileptik lainnya”.
Di Kongres Epilepsi Internasional, tim Cerecin akan didampingi oleh PharmaVentures, perusahaan konsultasi transaksi, yang akan mendukung diskusi kemitraan Cerecin. Tim Cerecin akan mengadakan pertemuan dengan perusahaan mitra potensial.
Spasme infantil
Spasme infantil, juga dikenal sebagai Sindrom West di geografi lain, adalah bentuk epilepsi berat dan sangat langka yang mempengaruhi bayi di bawah usia 36 bulan. Insiden diperkirakan sekitar 2.000 kasus baru di AS per tahun, yang dapat diklasifikasikan sebagai penyakit ultra yatim piatu. Pasien spasme infantil mengalami kontraksi atau ekstensi otot yang cepat dan khas yang berlangsung satu hingga dua detik dan terjadi dalam kluster mulai dari beberapa spasme hingga lebih dari 100 spasme per kluster. Spasme epileptik ini terjadi bersamaan dengan hipsaritmia dan stagnasi atau regresi perkembangan.
Tentang Cerecin
Cerecin adalah perusahaan bioteknologi klinis tahap akhir yang berfokus pada pengembangan obat yang menarget basis metabolik penyakit sistem saraf pusat. Cerecin didukung oleh dua mitra multinasional, Nestlé S.A. (NSRGY) dan Wilmar International Limited (SGX: F34), serta sindikat investor institusional terkemuka. Dengan menggabungkan keahlian mendalam dari tim kepemimpinannya, Cerecin menjadi pemimpin global dalam bioenergetika dan neurometabolisme.
Tentang CER-0001 (tricaprilin)
CER-0001 (tricaprilin) adalah obat investigasi yang sedang dikembangkan oleh Cerecin untuk berbagai indikasi neurologis, termasuk penyakit Alzheimer, migrain, dan epilepsi langka. CER-0001 adalah senyawa ketogenik dan dimaksudkan untuk memanfaatkan berbagai aktivitas dan manfaat dari benda keton. Keamanan dan efektivitas CER-0001 belum ditetapkan.
Pernyataan ke depan:
Rilis pers ini berisi “pernyataan ke depan” berdasarkan hukum sekuritas yang berlaku yang didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan Cerecin saat ini. Pernyataan tersebut dapat disertai dengan kata-kata seperti “bertujuan,” “mengantisipasi,” “percaya,” “bisa,” “memperkirakan,” “mengharapkan,” “meramalkan,” “bermaksud,” “mungkin,” “berencana,” “berpotensi,” “mungkin,” “akan” dan kata-kata lain dengan makna serupa. Semua pernyataan, kecuali pernyataan fakta historis, adalah pernyataan yang bisa dianggap sebagai pernyataan ke depan, termasuk tetapi tidak terbatas pada: (i) sumber dan ketersediaan pendanaan dan investasi pihak ketiga serta kinerja keuangan Perusahaan yang diproyeksikan; (ii) pengembangan bisnis, proyek, program pengembangan obat dan usaha patungan Perusahaan yang diharapkan; (iii) pelaksanaan visi dan strategi pertumbuhan Perusahaan, termasuk terkait pertumbuhan di masa depan; dan (iv) perkembangan baru terkait proyek Perusahaan yang sedang berlangsung, dalam pengembangan atau sedang dipertimbangkan. Pengembangan dan komersialisasi obat melibatkan risiko tinggi, dan hanya sejumlah kecil program penelitian dan pengembangan yang menghasilkan komersialisasi produk. Hasil dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak mengindikasikan hasil lengkap atau hasil dari uji klinis tahap kemudian atau skala yang lebih besar dan tidak menjamin persetujuan regulator. Pernyataan ke depan bukan jaminan kinerja dan hasil di masa depan dan tidak boleh diandalkan secara berlebihan. Pernyataan ke depan tersebut tentunya melibatkan risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui, yang dapat menyebabkan kinerja dan hasil keuangan aktual di periode mendatang berbeda secara material dari proyeksi kinerja dan hasil masa depan atau hasil yang mungkin tersirat oleh pernyataan ke depan tersebut. Meskipun pernyataan ke depan dalam rilis pers ini didasarkan pada apa yang manajemen Cerecin yakini sebagai asumsi yang wajar, tidak ada jaminan atau garansi bahwa pernyataan ke depan akan terbukti akurat, karena hasil dan peristiwa aktual di masa depan dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan tersebut. Cerecin tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan ke depan jika keadaan atau estimasi atau pendapat manajemen berubah kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum sekuritas yang berlaku. Pembaca diperingatkan untuk tidak mengandalkan pernyataan ke depan secara berlebihan.
Untuk informasi lebih lanjut kunjungi www.cerecin.com.
Untuk informasi lebih lanjut, silakan hubungi: pr@cerecin.com
© 2023 Cerecin AC-23-972