BEIJING dan CAMBRIDGE, Mass., 31 Agustus 2023 — CANbridge Pharmaceuticals, Inc. (“CANbridge,” kode saham 1228.HK), sebuah perusahaan biofarmasi global, dengan landasan di China, berkomitmen pada penelitian, pengembangan dan komersialisasi terapi transformatif untuk penyakit langka dan indikasi onkologi, hari ini mengumumkan hasil keuangan untuk enam bulan yang berakhir pada 30 Juni 2023 ditambah pembaruan perusahaan.
“Di sisi produk, ini telah menjadi paruh pertama tahun yang sangat produktif bagi CANbridge. Kami mencapai beberapa milestone data dan peraturan yang kami yakini akan terus mendorong nilai jangka pendek dan panjang bagi pemegang saham kami,” kata James Xue, Ph.D., pendiri, ketua, dan CEO CANbridge. “Mengenai data baru, kami memiliki pembaruan yang menggembirakan pada beberapa program, terutama CAN106 untuk mengobati hemoglobinuria nokturna paroksismal (PNH), serta CAN203, kandidat terapi gen kami untuk SMA. Di sisi peraturan, kami senang telah menerima persetujuan untuk LIVMARLI® (maralixibat/CAN108) di China untuk mengobati Gatal Kolestatik pada pasien dengan penyakit hati langka Alagille (ALGS). Livmarli adalah produk pertama dan satu-satunya yang disetujui di China untuk penyakit tersebut, dengan demikian menandai tonggak penting bagi CANbridge, mengingat peluang komersial yang besar dan potensi untuk memperluas label Livmarli untuk mencakup beberapa indikasi penyakit hati langka lainnya. Di paruh kedua tahun ini, kami berharap dapat mencapai kemajuan berkelanjutan dalam mengembangkan pipeline terapi terkemuka kami untuk penyakit langka.”
Milestone Mendatang
- CAN108 – Merencanakan peluncuran Livmarli untuk pasien dengan ALGS di China pada Q1 2024.
- CAN108 – Mengantisipasi persetujuan Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk penggunaan Livmarli pada pasien ALGS berusia satu tahun ke atas di Taiwan dan Hong Kong pada akhir 2023.
- CAN108 – Data dari uji coba Fase 2 EMBARK yang disponsori Mirum pada pasien atresia bilier diperkirakan pada H2 2023.
- CAN008 – Merencanakan untuk melaporkan data dari uji coba fase 2 klinis pada H1 2024.
- CAN106 – Mulai merekrut uji klinis Fase 2 di China untuk PNH yang akan dimulai pada H2 2023 dengan data yang berpotensi siap pada H2 2024.
- Terapi Gen – Maju scAAV terapi gen generasi kedua yang baru untuk pengobatan atrofi otot tulang belakang (SMA)
Sorotan Keuangan
- Pendapatan meningkat sebesar RMB8,4 juta, atau 24,2%, menjadi RMB43,1 juta untuk enam bulan yang berakhir pada 30 Juni 2023 dari RMB34,7 juta untuk periode yang sama tahun lalu, terutama disebabkan oleh peningkatan penjualan Hunterase® dan Livmarli®.
- Penelitian dan pengembangan (“R&D”) beban menurun sekitar RMB15,3 juta, atau 9,7%, menjadi RMB143,0 juta untuk enam bulan yang berakhir pada 30 Juni 2023 dari RMB158,3 juta untuk periode yang sama tahun lalu, terutama disebabkan oleh penurunan pembayaran dimuka dan milestone kepada mitra lisensi CANbridge dan biaya layanan teknis, sebagian diimbangi oleh peningkatan biaya depresiasi dan amortisasi.
- Kerugian untuk Periode Pelaporan menurun sekitar RMB30,8 juta, atau 12,4%, menjadi RMB218,2 juta untuk enam bulan yang berakhir pada 30 Juni 2023 dari RMB249,0 juta untuk periode yang sama tahun lalu, terutama disebabkan oleh peningkatan pendapatan dan penurunan beban penjualan dan distribusi, beban R&D dan beban administrasi.
Sorotan Terbaru
Hunterase (CAN101), sebuah terapi penggantian enzim untuk mengobati MPS II, juga dikenal sebagai sindrom Hunter, telah berada di “Daftar Penyakit Langka Nasional Pertama” sejak Mei 2018.
- Diluncurkan pada Mei 2021 di daratan China sebagai ERT pertama dan satu-satunya untuk MPS II, dan sejak itu lebih banyak pasien baru telah diidentifikasi, hingga 739 per 30 Juni 2023.
- Memperluas program asuransi komersial yang relevan (Huiminbao) menjadi 109 kota, mencakup populasi 586 juta di China.
LIVMARLI adalah inhibitor reversibel ileal bile acid transporter (IBAT) oral, yang diserap secara minimal yang sedang dikembangkan untuk mengobati penyakit hati kolestatik langka. CANbridge memiliki hak eksklusif untuk mengembangkan, mengkomersialkan, dan dalam kondisi tertentu, memproduksi LIVMARLI di Greater China.
- Pada 29 Mei 2023, Administrasi Produk Medis Nasional China (NMPA) menyetujui CAN108, sehingga Livmarli menjadi produk pertama dan satu-satunya yang disetujui di China yang akan dipasarkan untuk pengobatan gatal kolestatik pada pasien dengan sindrom Alagille (ALGS) berusia satu tahun ke atas.
- CANbridge berencana meluncurkan Livmarli untuk ALGS pada Q1 2024.
- Menyelesaikan rekrutmen studi Fase 2 EMBARK Livmarli pada atresia bilier (BA) di China pada Mei 2023. Uji klinis BA dilakukan oleh Mirum dan didukung oleh CANbridge berdasarkan perjanjian lisensi dengan Mirum.
- Diharapkan memperoleh persetujuan NDA untuk penggunaan Livmarli pada pasien ALGS berusia satu tahun ke atas di Taiwan dan Hong Kong pada akhir 2023.
- Merencanakan untuk mengajukan NDA untuk penggunaan Livmarli pada pasien PFIC di Taiwan dan daratan China pada paruh kedua 2023.
CAN106 adalah antibodi monoklonal bertindak lama yang baru untuk mengobati penyakit yang dimediasi komplemen, termasuk PNH, myasthenia gravis (MG) dan berbagai penyakit komplemen termediasi lainnya yang ditargetkan oleh antibodi anti-C5. PNH telah dimasukkan dalam “Daftar Penyakit Langka Nasional Pertama” di China sejak Mei 2018.
- Melaporkan data Fase 1 awal positif dari studi Fase 1b yang sedang berlangsung dari CAN106 di China untuk PNH. Hasilnya menunjukkan blokade fungsi komplemen yang lengkap pada dosis yang aman dan ditoleransi dengan baik.
- Berdasarkan hasil positif dari studi Fase 1b, CANbridge akan mulai merekrut uji klinis registrasi di PNH di China yang akan dimulai pada paruh kedua 2023 dengan data yang dikumpulkan berpotensi pada paruh kedua 2024.
CAN008, protein fusi CD95-Fc terglikosilasi yang sedang dikembangkan untuk pengobatan glioblastoma multiforme (GBM).
- IDMC (komite pemantauan data independen) menyelesaikan analisis interim dan tinjauan studi Fase 2 yang sedang berlangsung dari CAN008 di China pada pasien dengan GBM baru didiagnosis dan merekomendasikan agar studi dilanjutkan tanpa perubahan desain uji coba saat ini.
CAN103 adalah ERT untuk mengobati Penyakit Gaucher (GD) dan GD telah dimasukkan dalam “Daftar Penyakit Langka Nasional Pertama” di China sejak Mei 2018.
- Menyelesaikan Bagian A dari uji klinis Fase 1/2 yang sedang berlangsung di China dan memulai Bagian B pada kuartal pertama 2023, dengan yang terakhir berfungsi sebagai potensi uji registrasi.
- CAN103 adalah ERT tahap klinis pertama yang dikembangkan untuk GD di China.
Dalam Terapi Gen, CANbridge memajukan platform terapi gen kelas dunia, berfokus pada virus adeno-asosiasi (AAV) sebagai kendaraan pengiriman gen, dengan potensi sebagai terapi tahan lama satu kali untuk banyak penyakit genetik. Program dalam penyakit Fabry dan SMA telah dimasukkan dalam “Daftar Penyakit Langka Nasional Pertama” di China sejak Mei 2018.